秋风送爽，北京亦庄的一处实验室却热火朝天。研发人员紧盯仪器屏幕，记录着最新一批核酸药物的实验数据。
这里是悦康药业（688658.sh）的创新研发基地，近期传出令人振奋的消息——核酸创新药领域取得突破性进展，全球潜在best-in-class超长效乙肝功能性治愈siRNA药物YKYY013，已于近日正式获得美国FDA 临床试验批准。这是悦康药业转型创新的又一重要里程碑。
悦康药业，这家成立于2001年的药企，早年以化学药制造闻名，主打产品包括奥美拉唑肠溶胶囊、银杏叶提取物注射液等。如今，它正全力奔赴下一个战场——核酸创新药。
医药界“新宠”核酸药物
核酸药物被誉为继小分子化学药、大分子蛋白药之后的第三次医药革命。与传统药物不同，核酸药物通过在基因水平上调控疾病相关蛋白的表达来治疗疾病，具有靶向精准、药效持久、开发周期相对较短等优势。
全球核酸药物市场正在快速增长。弗若斯特沙利文报告显示，2023年全球核酸药物市场规模约为47亿美元，预计到2033年将达到467亿美元，复合年增长率超过26.1%。国际制药巨头纷纷布局这一领域，包括辉瑞、诺华、罗氏等公司都已通过收购或自主研发方式进入核酸药物市场。
截至目前，全球已有22款小核酸药物获批上市，包括用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的帕替西兰注射液等“明星药物”以及用于高胆固醇血症的英克司兰注射液。这些药物年治疗费用动辄数万甚至数十万美元，展现出巨大的市场价值。
在中国，核酸药物研发虽然起步较晚，但发展迅速。《“十四五”医药工业发展规划》明确提出，要重点发展核酸药物等新型治疗药物。国内药企也纷纷布局这一领域。
“核酸药物为中国药企提供了弯道超车的机会。”医药行业分析师张华表示，“与传统化学药和生物药不同，国内外在核酸药物领域的差距相对较小，中国企业有机会在全球市场占据一席之地。”
从仿制到创新引领
悦康药业在核酸药物领域的布局并非一时兴起。早在2018年，悦康药业就开始关注这一领域，并于2020年正式成立核酸药物研发团队。2021年，全资收购天龙药业切入核酸药物赛道，进入创新转型与多元化布局阶段。
“我们从化学药起家，在仿制药领域积累了丰富经验。基于对全球生物医药发展趋势的研判，以及对未被满足的临床需求的洞察，转型创新成为必然选择。”悦康药业董事长于伟仕回忆道，“经过深入研究，我们认为核酸药物代表未来医药发展的重要方向。”
悦康药业的转型之路并不平坦。核酸药物研发需要完全不同于化学药的技术平台和专业人才。公司最初面临的最大挑战就是人才短缺。
“核酸药物研发涉及多个学科交叉，需要既懂生物学又懂化学的复合型人才。”悦康药业核酸药物研发负责人接受采访表示，“我们从国内外引进了多位具有核酸药物研发经验的科学家，组建了一支140余人的研发团队。”
与此同时，悦康药业投入大量资金建设核酸药物研发平台。2021年，公司一期投资1.8亿元在北京亦庄建立了符合国际标准的核酸药物研发实验室，配备了全套先进的研发设备。
悦康药业建立了从序列设计、化学修饰、制剂开发到药效评价的完整研发体系。特别是在递送系统方面，悦康药业开发了自主知识产权的脂质纳米颗粒技术（LNP），解决了核酸药物体内递送的难题。
递送系统是核酸药物研发的关键技术瓶颈。核酸分子本身难以穿过细胞膜，且容易被体内的酶降解，需要合适的载体将其安全有效地送达目标细胞。LNP是目前mRNA唯一经过大规模临床验证的mRNA药物递送系统，但此前主要被国外公司垄断，有极高的技术壁垒。
核酸创新药“领跑者”
经过多年努力，悦康药业在核酸药物领域终于结出硕果。
目前，悦康药业的小核酸药物和mRNA疫苗研发及中试生产平台已投入使用并高效运转。同时，公司已搭建了以核酸药物为基础的领先的靶点发现平台、高通量筛选平台、领先的工艺开发及规模化制备平台、完整的分析质控平台，并在AI靶点发现、序列优化设计、LNP递送、GalNAc递送、TLP递送、肝外靶向递送、核苷单体修饰、共加帽等核酸药物底层技术上进行了系统深度布局，进一步加强了从靶点筛选与确认、序列设计、抗原设计、药效评价、CMC小试和中试、临床试验到注册申报的全链条的研发能力，并获得了一系列关键技术的专利授权，已成功应用于公司多款mRNA疫苗和小核酸管线中。
2025年上半年，悦康药业自主研发的可电离阳离子脂质辅料YK-009，财盛证券先后获得以色列、马来西亚、南非的发明专利授权，在此之前其已获得中国（含港澳台）、美国、日本的发明专利授权，这意味着YK-009独特的结构创新和领先的技术优势，已经获得了国际权威专利认证机构的认可，为该产品在全球的应用和推广奠定了坚实的基础。
此前，YK-009分别于2023年7月和2023年10月完成了国内首家CDE原辅包平台及FDA DMF的备案登记，标志着该辅料悦康药业已率先实现了工业化批量生产，并且该产品已经过全面的药学和药理毒理学研究，安全性、有效性得到了充分的论证。
悦康药业的突破不仅体现在产品研发上，还体现在知识产权布局方面。截至目前，公司已在核酸药物领域申请了几十项发明专利，包括序列设计、化学修饰、递送系统等核心技术。
“知识产权是创新药企业的护城河。”悦康药业知识产权负责人表示，“我们围绕核心技术和产品构建了专利网，不仅在国内申请专利，还通过PCT途径申请国际专利，为未来参与全球竞争做准备。”
挑战创新“无人区”
作为核酸药物研发“领跑者”的悦康药业，尽管已经取得了突破性进展，但我国在核酸药物领域的创新研发才刚刚起步，几乎还是一片“无人区”，仍面临诸多挑战。
首先是临床转化挑战。核酸药物作为新兴领域，临床研究设计、终点选择、评价标准等仍处于探索阶段，有待积累技术与临床开发经验。
其次是产业化挑战。核酸药物的生产工艺复杂，质量控制要求高，规模化生产难度大。特别是递送系统的生产，涉及多个关键工艺参数的控制。
敢为人先的悦康药业，正以“先锋者”的姿态，深耕核酸药物研发创新的“无人区”……
经过多年的技术攻关，悦康药业已在核酸药物底层关键技术完成系统布局，具有明显国际领先技术优势，且多项核心技术均拥有完全自主知识产权，成功打破核酸药物研发的“卡脖子”困局。
目前，完成12条核酸药物管线布局的悦康药业，已着手绘制商业化的蓝图。
在无人区中坚定前行，悦康药业用扎实的底层技术突破，快速推进的优质管线，以及领先的商业化布局，证明了自己绝非核酸赛道的“陪跑者”，而是掌握核心话语权的“独行侠”。
随着核酸药物热度上升，国内外众多药企纷纷布局这一领域，竞争日趋激烈。如何差异化定位，避免同质化竞争，也是悦康药业需要思考的问题。
“我们选择从自己有优势的领域切入。”悦康药业研发负责人表示，“悦康在心血管、传染病、代谢疾病领域有多年积累，我们对这些疾病的病理机制和理解更深入，有助于发现更好的靶点和治疗方案。”
尽管深耕创新“无人区”面临诸多挑战，悦康药业对未来依然充满信心。中国庞大的患者群体为创新药研发提供了丰富的临床资源和市场空间。同时，国家对创新药的政策支持也为企业发展创造了良好环境。
“核酸药物有望解决许多未被满足的临床需求。”于伟仕表示，“我们将坚持创新驱动，加快核酸药物研发步伐，争取早日推出中国自主研发的核酸创新药，造福全球患者。”
结语
从化学仿制药到核酸创新药，悦康药业的转型是中国医药产业升级的一个缩影。随着中国从“制药大国”向“制药强国”转变，越来越多像悦康这样的企业正通过自主创新，在全球医药竞争中崭露头角。
悦康药业的率先突破只是一个开始。核酸药物创新研发的长征路上，中国药企正在加速前进！
文章为作者独立观点，不代表财盛证券观点
